司美替尼 (Koselugo) 是一种用于治疗神经纤维瘤病1型 (NF1) 的靶向药物，适用于患有不可手术丛状神经纤维瘤的儿童患者。其活性成分为司美替尼 (selumetinib)，属于 MEK 抑制剂，通过抑制 MEK1/2 蛋白，阻断信号通路来减缓肿瘤的生长。该药物由阿斯利康 (AstraZeneca) 研发。2020年4月，Koselugo 在美国首次获得FDA的批准上市
司美替尼(Koselugo)适应症
1 型神经纤维瘤病用于治疗患有有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤的 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的 2 岁以上儿童患者（被 FDA 指定为孤儿药）。
作为单一药物或与化疗联合用于治疗患有不可切除的恶性黑色素瘤 、转移性葡萄膜黑色素瘤、结直肠癌、晚期胰腺癌、转移性分化型甲状腺癌†和非小细胞肺癌的成人患者。还对患有 NF1 和非 NF1 神经胶质瘤（视神经通路下丘脑神经胶质瘤、儿童低级别神经胶质瘤）的儿科患者的应用进行了研究
司美替尼最新价格表
老挝卢修斯制药10毫克司美替尼1900元
老挝卢修斯25毫克司美替尼3100元
老挝卢修斯司美替尼适应症
适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。
老挝卢修斯司美替尼说明书
用法用量
1、25mg/m²，每天2次(约每12小时一次)，口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性；
2、空腹服用（饭前1小时或饭后2小时）；
3、整粒吞服，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。
基于体表面积的推荐剂量：
老挝卢修斯司美替尼疗效性和安全性
疗效性盒安全性：
司美替尼的一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。
经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。
研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。
购买正规药品，保障身体健康：
那如何购买正规的海外药品呢？
购买海外产品时，建议选择正规渠道，如通过认证的平台或医疗机构购买。选择有正规药品经营许可公示的跨境药企，不要通过非法代购购买，注意保证货品来源正宗。同时，注意查看产品的包装和说明书，确保购买到的是正品，并遵循正确的用药指导
