慢性髓性白血病（CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，费城染色体阳性（Ph+）是其标志性特征，BCR-ABL1融合基因的持续激活驱动着白血病细胞的异常增殖。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世彻底改变了CML的治疗格局，让多数患者得以长期生存，但耐药与不耐受问题始终是临床治疗的“拦路虎”，尤其是T315I等难治性突变，曾让众多患者陷入无药可医的困境。
阿西米尼（商品名Scemblix，研发代码ABL001）是瑞士诺华制药研发的第四代BCR - ABL1酪氨酸激酶抑制剂，也是全球首个STAMP抑制剂，专门用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph + CML），2021年10月在美国获批，为耐药CML患者点亮了生命新希望
作用机制
和传统抑制剂不同，它结合BCR - ABL1融合蛋白的肉豆蔻酰口袋使其锁定在非活性构象，不依赖ATP结合位点，对T315I等传统抑制剂难以应对的耐药突变也有较好疗效。
适应症：
适用于接受过两种及以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性期Ph + CML成人患者，以及出现T315I突变的Ph + CML成人患者。
用法
1.口服，整片吞服，不要打碎、压碎或咀嚼药片，不随餐服用，在服用本品前和服用本品后至少2小时内避免进食；
2.费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期(Ph+ CML-CP)推荐剂量为80 mg，每日一次，口服时间大致相同，或40 mg，每日两次，大约每隔12小时。继续使用本品治疗，直到观察到临床疗效或直到发生不可接受的毒性。
3.具有T315I突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期(Ph+ CML-CP)患者的推荐剂量为200 mg，每日两次，每间隔12小时。
4.遗漏服药：每日两次剂量方案：如果漏服一次计划剂量的本品超过约6小时，不需要补服，下一次按原间隔时间用药。每日一次剂量方案：如果漏服一次计划剂量的本品超过12小时，不需要补服，下一次按原间隔时间用药。
关键用药与副作用
针对不同患者有不同推荐剂量，服药时需整片吞服，且服药前后需间隔特定时间避免进食。常见副作用有血小板减少、恶心、肌肉关节痛等，罕见胰腺炎、心律失常等严重副作用，治疗期间需定期监测相关指标。
