普拉替尼作为一款高选择性的RET受体酪氨酸激酶抑制剂，以其明确的靶点指向性和显著的临床疗效，为携带RET基因异常的肿瘤患者带来了新的生存希望。
RET基因是人体重要的原癌基因，其编码的RET蛋白参与调控细胞的生长、分化与凋亡。当RET基因发生融合突变或点突变时，会导致RET蛋白异常激活，持续传导促增殖信号，最终诱发肿瘤的发生与进展。这种基因异常并非罕见，在非小细胞肺癌中发生率约1%-2%，在甲状腺髓样癌中可达50%-90%，同时也是甲状腺乳头状癌的重要驱动因素之一。
普拉替尼的作用机制
是能够高选择性地结合异常激活的RET蛋白，阻断其下游的信号传导通路，从而精准抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞凋亡。与传统化疗药物相比，普拉替尼对正常细胞的损伤更小，大幅降低了治疗带来的全身性副作用，显著提升了患者的治疗耐受性和生活质量。
适用人群
普拉替尼的适应人群具有严格的靶点指向性，仅适用于经基因检测确认携带RET基因异常的患者，主要包括三类：一是RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者；二是RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人及12岁以上儿童患者；三是RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺乳头状癌成人及12岁以上儿童患者。这些患者往往在传统治疗方案中获益有限，普拉替尼的出现为他们开辟了新的治疗路径。
不良反应
普拉替尼的常见不良反应包括高血压、腹泻、乏力、甲状腺功能减退以及肝肾功能损伤等。因此，患者在用药前必须完成RET基因检测，避免盲目用药；用药期间需定期监测血压、甲状腺功能、肝肾功能等指标，一旦出现异常，需及时就医并由医生评估是否调整剂量或停药。此外，孕妇、哺乳期女性需避免使用该药物，肝肾功能不全患者需遵医嘱慎用。
印度：头部企业（太阳制药、Cipla、Dr.Reddys等）产品多通过FDA/EMA/WHO认证，出口欧美，与原研药效一致；
老挝：卢修斯、东盟等正规药企遵循国际GMP，部分产品获WHO预认证，真实世界数据显示与原研疗效相近
