维罗非尼由Plexxikon公司研发,于2011年10月首次在美国上市。为新型小分子激酶抑制剂,用于具有BRAFV600E基因突变体不可切除或转移性黑素瘤治疗。为ATP竞争性及可逆性BRAF抑制剂,可有效抑制BRAF V600突变体,对携有BRAF V600突变体的黑素瘤细胞株的IC50为60~450nmol/L。维罗非尼通过抑制BRAF,阻断有丝分裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路,抑制致癌基因活性,从而遏制失控的肿瘤细胞分裂,提示维罗非尼并不影响正常细胞的增殖。此外,维罗非尼对无BRAF V600突变体的黑素瘤不产生抑制作用,反而可能通过激活正常BRAF,促进肿瘤生长。一项多中心多地区单组研究证实了维罗非尼对于既往已接受全身治疗患者的有效性。132例BRAFV600E 基因突变阳性的转移性黑色素瘤患者的中位年龄为52岁,19%患者>65岁。多数患者为男性(61%)和白族人(99%)。49% 的患者既往曾接受>2次治疗。随访期的中位值为6.87个月(0.6~11.3个月)。维罗非尼总应答率为52%。3例患者完全应答(2.3%)和66例患者部分应答(50.0%)。维罗非尼持续应答中位时间为6.5个月。
在国内的原厂版本是240mg一粒的规格,一盒有54粒,一整盒的价格在11700元,一个月的常规用量是四盒,价格为46800元价格比较昂贵。面对原厂较高的价格,很多患者会选择印度版本的维罗非尼,印度版本的维罗非尼规格和原厂是一致的,但是售价每盒低了很多。